미국 식품의약국(FDA)가 희귀 위암 유형인 위장관기질종양(GIST)의 치료약인 경구 약물 에이바키트를 시판 허가했다. 이 약물은 종양의 성장을 막기 위해 효소를 차단하도록 설계됐다.

FDA는 지난 9일(현지 시간) 블루프린트 메디슨이 개발한 경구용 약물인 에이바키트를 승인하며 "이 약물이 GIST 환자에게 안전하고 효과적인 것이 증명됐다"라고 밝혔다.

GIST는 위장에 생긴 악성 종양으로 일반적으로는 특수 신경 세포에서 시작된다. 이 병이 일어나는 이유는 돌연변이 때문인데 돌연변이는 혈소판유래성장인자수용체α(PDGFRa)에서 시작된다.

이 위치에 엑손 18의 돌연변이가 존재할 수 있기 때문이다. 그렇다고 해서 모든 GIST 사례가 돌연변이로 인한 것은 아니다.

에이바키트는 PDGFRa D842V 돌연변이를 포함해 PDGFRa exon 18 돌연변이에 작용하는 약물이다. 이 약물은 키나아제 억제제로서, 효소를 차단해 종양이 성장하지 못하도록 막는다. 이 약물은 기존 치료에 반응하지 않는 환자들을 위한 것이다.

FDA 종양학 센터 소장 리처드 파즈더는 "PDGFRa exon 18 돌연변이를 보유한 GIST는 표준 요법에는 반응하지 않지만, 이번에 승인된 최초의 경구 약물이 이런 환자들에게 큰 도움이 될 것"이라고 말했다. 실제 임상실험에서 종양 환자의 85%가 높은 반응을 보였고, 약물로 인해 종양이 줄어들었다.

FDA는 임상실험 결과를 기반으로 약물을 승인했다. 임상실험에는 PDGFRa exon 18 돌연변이를 보유한 GIST 환자 43명과 PDGFRa D842V 돌연변이를 보유한 환자 38명 등이 참가했다.

환자들은 300~400밀리그램 정도의 에이바키트를 하루에 한 번 복용했다. 다만 견딜 수 없는 독성이 발생할 경우에는 약물 투여가 중단됐다.

실험 결과에 따르면 에이바키트의 권장 복용량은 300밀리그램이며 하루에 한 번만 투여된다. PDGFRa exon 18 돌연변이를 보유한 환자들 중 약물 반응률은 84%였으며, 이 중 7%는 완전한 반응을, 77%는 부분적인 반응을 보였다.

PDGFRa D842V 돌연변이 환자의 경우 전체 반응률은 89%였으며, 약 8%는 치료에 대한 완전한 반응을 보인 반면 82%는 부분적인 반응을 보였다. PDGFRa exon 18 돌연변이를 보유한 환자의 61% 정도는 적어도 6개월 정도의 지속 반응을 보였는데, 지속적인 반응을 보인 환자 중 31% 정도는 6개월 미만의 기간 동안만 추적 관찰됐다.

한편, 에이바키트는 다른 치료약이나 치료법과 마찬가지로 부작용을 유발할 수 있다. 가장 흔히 보고된 부작용으로는 부종, 메스꺼움, 피로,인지 장애, 구토, 식욕 부진, 설사, 머리카락 색 변화, 눈물 분비 증가, 복통, 변비, 현기증 및 발진 등이다.

심각한 부작용으로는 두개골 내부 출혈이 발생할 수 있다. 이런 부작용이 발생하면 복용량을 낮추거나 치료를 즉시 중단해야 한다. 또 환자가 언어 장애, 기분 장애, 환각 드을 경험할 수 있으므로 주의한다.