희귀 혈액 장애에 대한 새로운 약물이 승인됐다(사진=123RF)

미국 식품의약국(FDA)이 희귀 혈액 장애에 대한 새로운 약물을 승인했다. 이 약물이 사용되면 환자들이 수혈을 받을 필요성이 줄어든다.

새로 승인된 약물의 이름은 레블로질(Reblozyl, luspatercept–aamt)이라고 한다. 세엘진 코포레이션이 개발했다. FDA는 이 약물을 베타 지중해 빈혈 혹은 쿨리 빈혈증이라고 불리는 희귀 혈액 장애 치료제로 승인했다. 쿨리 빈혈 환자들은 빈번하게 수혈을 받아야 하는데, 이 약물을 사용하면 수혈 필요성이 줄어든다. 단, 약물이 수혈을 완전히 대체할 수는 없으며 위급한 상황에는 수혈이 반드시 필요하다.

쿨리 빈혈을 위한 신약 승인

쿨리 빈혈은 적혈구의 철분 함유 단백질인 헤모글로빈의 생산 수준이 감소는 희귀한 혈액 질환으로, 적혈구 수치가 낮을수록 다른 세포에 전달되는 산소의 양도 줄어든다. 쿨리 빈혈 환자는 빈혈, 피로, 기력 약화 등을 경험한다. 일부 환자는 더 심각한 합병증을 겪기도 한다.

미국 생명 공학 회사인 세일젠은 제약 회사인 액셀러론파마와 협력해 쿨리 빈혈에 대한 새로운 약물을 개발했으며, 환자가 수혈 횟수를 줄일 수 있도록 레블로진을 설계했다. 이 약물은 후기 적혈구 숙성을 관리하며 신체가 더 많은 적혈구를 얻을 수 있도록 도와준다. 그래서 이 약물을 적혈구 성숙제라고 부르기도 한다.

최근 임상 시험 결과 FDA의 승인을 받은 레블로진은 쿨리 빈혈 환자에 대해 긍정적인 효능과 안전성을 보여 주었으며, FDA는 수혈이 필요한 성인 환자에 대한 치료제로 이 약물을 승인했다.

FDA의 종양학 센터 리처드 파즈두르 박사는 "환자가 여러 번 수혈을 받으면 철분 과부하가 생겨 많은 신체 기관에 악영향이 발생한다. 새로 승인된 약물은 환자가 수혈 횟수를 줄이는 데 도움이 되는 치료법을 제공한다. 희귀 질환에 대한 지속적인 진전이 있다는 사실을 알 수 있다"고 말했다.

임상 시험에서 수혈이 필요한 쿨리 빈혈 성인 환자 총 336명이 모집됐고, 그중 112명이 무작위로 위약을 투여받았다. 나머지는 레블로질을 투여받았다. 새로운 약을 투여받은 환자 중 21%는 수혈 필요성이 33% 감소했다. 이들은 12주 동안 레블로질로 치료를 받았는데, 약물 치료를 받는 기간 중 수혈량이 눈에 띄게 감소한 것이다.

참가자들의 보고서에 따르면 약물의 부작용으로는 두통, 뼈 통증, 관절통, 피로, 기침, 복통, 설사 및 현기증 등 일반적인 증상이 있다. 일부 참가자는 고혈압을 겪기도 했다. 그러나 항고혈압제를 사용하면 이런 부작용을 예방할 수 있다.

단, 임신한 여성이나 모유 수유 중인 여성에게는 약물 사용을 금지한다. 레블로질을 복용할 때는 피임해야 한다. 태아에게 악영향을 줄 수 있기 때문에 임신 계획 중인 여성, 임신 중인 여성, 모유 수유 중인 여성은 약물 사용 전에 의사와 상담을 해야 한다.

FDA는 레블로질의 라벨도 함께 발표하며 약물에 관한 안내 사항, 복용량, 예방 조치 등을 알렸다. 예방 조치 중 중요한 것은 이 약물이 태아 및 신생아, 고혈압 환자에게 좋지 않을 수 있다는 것이다. 또 혈전을 생성할 가능성이 있다는 것. 만약 환자가 고혈압 등 다른 질병을 앓고 있다면 이 약물의 성분으로 인해 질환이 악화될 우려도 있다. 따라서 관련 징후 및 증상이 있는지 모니터링해야 한다.

참가자들의 보고서에 따르면 이 약물의 부작용으로는 두통, 뼈 통증, 관절통, 피로, 기침, 복통, 설사 및 현기증 등 일반적인 증상들이 있다(사진=123RF)

베타 지중해 빈혈

미국국립보건원 산하의 GHR에 따르면, 베타 지중해 빈혈증은 증상의 중증도에 따라 두 가지 주요 유형으로 구분된다. 하나는 쿨리 빈혈, 다른 하나는 탈라세미아 인터미디아다. 이중 쿨리 빈혈이 훨씬 더 심각한 질환으로, 수혈이 필요한 증상을 동반한다.

이른 경우 생후 2년 이내에 첫 빈혈 증상이 나타날 수 있으며, 이로 인해 어린이의 생명이 위험할 수 있으니 주의가 필요하다. 다른 증상으로는 황달 및 황변, 기관 확장 등이다. 또 베타 지중해 빈혈 환자는 사춘기가 늦게 오는 경향이 있다.

한편 상대적으로 증상이 심하지 않은 탈라세미아 인터미디아의 경우 어릴 때 혹은 성인기 이후에 발생할 수 있다. 증상으로는 경증에서 중증도의 빈혈, 뼈 이상, 성장 둔화 등이다.

이번에 신약이 승인됨에 따라 해당 질환을 앓고 있는 환자들이 치료약을 구할 수 있을 전망이다. 환자들은 여태까지 높은 수혈 비용을 감당해야 했으며, 희귀 혈액형인 경우 혈액 공급 문제를 겪어야 했다. 하지만 신약이 개발됨에 따라 환자들이 겪는 어려움이 조금은 줄어들 전망이다.

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