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'난치병 중 난치병', 제1형 당뇨병의 줄기세포 치료제 개발 중
2018-10-05 12:30:16
김현영
▲ 제1형 당뇨병은 현재 치료법이 없지만 매일 인슐린 주입으로 관리할 수 있다(출처=123RF)

제1형 당뇨병은 현재 치료법이 없지만 매일 인슐린을 주입해 관리할 수 있다. 불편하면서도 불완전한 치료이며, 제1형 당뇨병에는 장기적으로 각종 건강 합병증이 수반될 수 있다. 그런데 세포 및 유전자 치료법으로 이를 바꿀 날이 올 것으로 기대된다. 

미국 솔크연구소(Salk Institute)의 로널드 에반스 교수는 제1형 당뇨병을 치료하기 위해 면역 회피성 섬 세포 유사장기를 개발하는데 최근 캘리포니아 재생의학연구소(California Institute for Regenerative Medicine, CIRM)가 160만 달러를 지원했다고 밝혔다.

이에 따라 에반스 교수가 이끄는 연구팀은 줄기세포 치료제 개발에 힘쓰고 있는 노보 노디스크(Novo Nordisk)와 같은 거대 제약사와 힘겨운 경쟁에 직면하거나 파트너십 체결 기회를 얻게 될 것으로 보인다.

제1형 당뇨병에 대해 알아야 할 것

제1형 당뇨병은 이전에 '청소년 당뇨병'으로도 불렸으나 성인들도 제1형 당뇨병으로 고생한다는 사실이 알려지면서 이제는 '청소년 당뇨병'이란 용어를 잘 쓰지 않는다. 제1형 당뇨병은 주로 T세포가 매개하는 자가면역질환으로, 인체의 인슐린 호르몬 생산자인 췌장 베타세포의 파괴를 초래한다.

인슐린은 지방조직과 골격근의 포도당 흡수를 유도한다. 인슐린 결핍으로 혈당 수치를 효과적으로 조절하지 못하면 과혈당증을 유발한다. 과혈당증의 세 가지 주요 증상은 빈번하고 급작스러운 배고픔과 갈증, 그리고 소변량 증가이다.

제1형 당뇨병을 치료하지 않으면 혼수상태와 심장마비가 발생할 수 있다. 많은 환자가 매일 스스로 인슐린을 투여해야 한다. 이는 즉각적인 건강상의 위험을 예방할 수 있지만, 혈당 수치를 완벽하게 조절하지는 못한다. 

시간이 지나면서 제1형 당뇨병 환자는 혈액 순환 감소 및 신경 손상으로 인해 발에 문제가 발생할 수 있다. 심혈관 질환, 망막 병증, 전반적인 신경 손상, 신장 질환, 성 기능 장애 또한 주요한 문제이다.

차세대 유전자 및 세포 치료법은 제1형 당뇨병 환자에서 포도당에 민감한 인슐린 생성능력을 회복시켜 장기간의 합병증을 제거함으로써 환자를 매일 인슐린 주사를 맞는 번거로움으로부터 벗어나게 하는 것을 목표로 한다.

▲다능성 줄기세포를 인슐린을 분비하는 섬과 같은 세포로 만드는 연구를 발전시키는 데 CIRM의 보조금 사용될 것(출처=123RF)

면역 내성 섬처럼 생긴 유사장기 개발에 160만 달러 지원

유전자 및 세포 치료법의 가장 큰 도전은 근본적인 자가면역반응이다. 이를 염두에 두고 캘리포니아 재생의학연구소는 최근 캘리포니아 주 라졸라에 위치한 솔크 생물의학연구소의 로널드 에반스 교수에게 160만 달러의 보조금을 지급했다. 이 보조금은 `HILO`(human islet-like organoids)라고 알려진 면역 내성인 섬 유사장기 개발을 위한 것이다.

보조금은 다능성 줄기세포를 포도당에 반응하여 인슐린을 분비하는 섬과 같은 세포로 만드는 방법을 발견한 에반스 교수의 이전 연구를 한층 발전시키는 데 사용될 예정이다. 이 연구는 동물 모델에서 입증됐다. 이론적으로 이것은 이식에 적합한 인슐린을 생성하는 세포를 무제한으로 공급할 수 있다. 연구원들은 면역체계로부터 세포를 은폐하는 방법을 발견했다고 말한다. 

개발 보조금을 받은 에반스 팀은 덴마크의 노보 노디스크와 같은 거대 제약회사들과 경쟁 선상에 오르게 됐다. 노보 노디스크는 당뇨약 전문 기업으로 입지를 다져왔다.

▲무노스 박사가 인공 췌장을 정의하는 데 세포 및 유전자 치료법을 포함했을 가능성 커(출처=123RF)

노보 노디스크와의 치열한 경쟁

미국 밀켄연구소의 싱크탱크인 패스터큐어스의 선임연구원인 버나드 무노스 박사는 최근 "만약 누군가가 인공 췌장을 개발한다면, 그것은 지금까지 노보 노디스크가 해온 일을 순식간에 산산조각낼 것"이라며 인공 췌장이 세상에 나올 날이 멀지 않았음을 시사했다.

"인공 췌장"이라고 불리는 장치가 이미 임상 시험에 들어갔기 때문에, 무노스 박사는 인공 췌장을 정의하는 데 세포 및 유전자 치료법을 포함했을 가능성이 크다.

인공 췌장은 완전히 기계적이라 면역체계에 영향을 받지 않는다. 첨단 장치이기는 하나 포도당을 감지하고 반응하는 데 있어 인체의 정확성에는 못 미칠 것이다. 인공 췌장은 세포 및 유전자 치료와 동일한 방식의 치료법은 아니다.

이를 알고 있는 노보 노디스크는 세포 및 유전자 치료제 개발에 막대한 자금을 투입하고 있다. 노보 노디스크는 캘리포니아대학교 샌프란시스코캠퍼스, 코넬대학교의 연구원들과 함께 면역체계로부터 세포를 보호하는 캡슐화 장치와 줄기세포를 개발하고 있다.

캡슈화 기술의 미래

다른 회사들도 캡슐화 기술을 개발 중이다. 시질론 테라퓨틱스(Sigilon Therapeutics)는 캡슐화된 세포치료제를 개발하는 생명공학기업이다. 시질론의 애피브로머 기술(Afibromer technology)을 사용하면 인체 내 면역 체계로부터 세포를 보호할 수 있다.

애피브로머 폴리머 화학은 인체 면역 체계를 억제하여 내부 세포를 보호한다. 시질론 테라퓨틱스는 다양한 유형의 세포 캡슐화를 위해 여러 애피브로머 화학 물질을 최적화했다.

이전에 세포 캡슐화 기술에서 발생할 수 있는 문제는 이물질에 대한 흉터 반응인 섬유증(fibrosis)이었다. 섬유증은 영양 결핍과 치료 세포의 사멸을 일으킨다.

애피브로머 기술은 최대 12개월 동안 다수의 동물 종에서 섬유증이 나타나지 않았음이 증명됐다. 캡슐은 1년 이상 안정성이 유지되도록 설계됐다. 임상 연구는 아직 시작되지 않았다.

솔크연구소의 에반스 교수의 접근법이 성공한다면 거대 제약사들이 그에게 협력 제안을 할 것이라는 데 의심의 여지가 없다.

[메디컬리포트=김현영 기자]


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