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FDA, 낭포성 섬유증 3중 복합제 '트리카프타' 승인
등록일 : 2019-10-23 13:52 | 최종 승인 : 2019-10-23 13:54
김건우
FDA가 낭포성 섬유증 치료법으로 3중 복합제 '트리카프타'를 승인했다(사진=123RF)

[메디컬리포트=김건우 기자] 미국식품의약국(FDA)이 낭포성 섬유증의 새로운 치료법으로 최초의 3중 복합제 '트리카프타'를 승인했다. 12세 이상 환자에게 사용 가능한 트리카프타는 낭포성 섬유증을 앓는 환자의 약 90%에게 도움을 줄 것으로 전망된다.

FDA의 낭포성 섬유증 치료제 승인

FDA의 이번 승인으로 트리카프타는 12세 이상 환자를 대상으로 시장에 진출할 수 있게 됐다. 

낭포성 섬유증은 '낭포성 섬유증 막 관통 조절인자(CFTR)'라 불리는 단백질을 코딩하는 유전자 돌연변이로 유발되는 질병이다. CFTR 유전자에는 약 2,000개의 알려진 돌연변이가 있지만, 가장 일반적인 돌연변이는 'F508del'이다. 트리카프타는 CFTR 유전자에서 최소 하나 이상의 F508del 돌연변이 치료에 효과적인 것으로 입증됐다.

네드 샤프리스 FDA 임시국장은 "FDA가 복잡한 질병에 대한 새로운 치료법의 개발 속도를 높이는 동시에 고도의 검토 기준을 유지할 방법을 지속해서 모색하고 있다"고 말했다.

낭포성 섬유증은 폐나 소화관 같은 많은 신체 부위에 두꺼운 점액이 축적되는 희귀하면서도 생명을 위협하는 질병이다. 또 지속해서 심각한 호흡기 질환과 다른 합병증의 위험에 빠뜨리는 점진적인 질환이기도 하다. CFTR 유전자의 결함은 점액을 지속해서 생성시키는 주원인으로, 지금까지 알려진 돌연변이 2,000개가 이 유전자와 연결돼있다.

낭포성 섬유증은 폐나 소화관 같은 많은 신체 부위에 두꺼운 점액이 축적되는 희귀한 질병이다(사진=123RF)

트리카프타의 효능

이런 가운데 새롭게 승인된 트리카프타는 CFTR 유전자의 가장 일반적인 돌연변이를 다루고 있어 이목을 끈다. 이 돌연변이는 미국에서만 낭포성 섬유증 환자의 약 90%에서 발생한다. 트리카프타는 3가지 활성 성분을 사용해 결함이 있는 유전자를 표적으로 삼아 전보다 단백질을 더 효과적으로 만드는 역할을 한다. 결과적으로 두꺼운 점액이 축적되는 것을 줄일 수 있다.

트리카프타의 효능과 안전성은 12세 이상 환자가 참여한 두 차례의 임상 시험에서 나타났다. 첫 실험에서 연구팀은 참가자 403명을 대상으로 24주간 무작위 이중 맹검 위약 대조연구를 수행, 그 결과 모두 한 개의 F508 돌연변이와 두 번째 대립 유전자의 돌연변이를 가졌다는 사실을 발견했다. CFTR 단백질이 없거나 단백질이 있지만, 아이바카프토 또는 아이바카프토/테자카프토 약물에 반응하지 않는다는 것을 의미한다.

두 번째 실험은 환자 107명을 대상으로 4주간 수행한 무작위 이중 맹검 활성 대조연구였다. 여기에서는 참가자들이 두 개의 동일한 F508 돌연변이를 가진 것으로 나타났다.

두 가지 임상 시험을 거친 결과, 첫 번째에서는 트리카프타가 위약보다 체질량지수를 개선하고 호흡기 증상을 감소, 폐 기능은 향상시킨 것으로 나타났다. 두 번째에서는 아이바카프토/테자카프토 조합보다 환자들의 상태가 더 좋게 개선됐다는 점이 발견됐다. 다만 발진과 독감은 모든 환자에게서 가장 흔한 부작용으로 나타났다. 이외에도 두통과 복통, 간 효소 증가 등의 증상도 보였다.

 

 

 

낭포성 섬유증 예측 통계

리서치게이트가 지난 2015년 발표한 자료에 따르면, 낭포성 섬유증 추정 환자 수는 지속해서 증가할 전망이다. 이탈리아의 경우 내년까지 7,075명에 이를 것으로 예상된다. 그다음은 3,446명으로 스페인이 차지했다. 그밖에 오스트리아에서는 낭포성 섬유증 사례가 949건에 이를 것으로 예상되며, ▲그리스 793건 ▲스위스 774건 ▲포르투갈 387건 ▲핀란드 87건 ▲키프로스 50건 ▲몰타 31건 ▲룩셈부르크 30건을 기록할 것으로 보인다.

2025년까지 환자 수는 증가할 전망이다. 마찬가지로 이탈리아가 7,798건으로 가장 높았으며, 스페인이 3,798건, 오스트리아가 1,045건으로 그 뒤를 이었다. 그리스와 스위스, 포르투갈은 각각 874명, 853명, 425명으로 추산되는 등 1,000명 미만으로 예상된다. 인구 100명 이하를 유지할 것으로 예상되는 국가는 ▲핀란드 97 ▲키프로스  55 ▲몰타가 34 ▲셈부르크 33 등이다.

 

 

 

 

내년까지 17세 이하 아동 및 청소년 인구수 역시 이탈리아가 3,122건으로 가장 높았다. 그 뒤로는 ▲스페인 1,521건 ▲오스트리아 419건 ▲그리스 349건 ▲스위스 341건 ▲포르투갈 171건을 차지할 것으로 보인다. 핀란드, 키프로스, 몰타, 룩셈부르크는 각각 38, 22, 14, 12명 등이 예상된다.

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